重磅 | 肝癌在研新藥FGFR4抑制劑獲FDA孤兒藥資格
日前，H3 Biomedicine公司宣布，該公司治療肝細胞癌(hepatocellular carcinoma， HCC)的在研新藥H3B-6527獲得美國FDA授予的孤兒藥資格。H3 Biomedicine公司是一家專精于研發(fā)癌癥精準療法的臨床期生物制藥公司。H3B-6527是該公司開發(fā)的第一個進入臨床期的實體瘤在研藥物。它是一種可口服的、有選擇性的強力成纖維細胞生長因子受體4(fibroblast growth factor receptor 4， FGFR4)抑制劑。目前該藥物正在臨床1期試驗中接受檢驗。孤兒藥資格將給H3 Biomedicine公司的藥物研發(fā)過程帶來一系列便利。
HCC是一種復雜性和異質性很強的腫瘤類型。FGF19-FGFR4的信號通路異常是導致癌癥發(fā)生的一個重要原因。FGF19通過與它的受體FGFR4結合，能夠調(diào)節(jié)膽酸合成和肝細胞增殖。一部分HCC患者中FGF19基因出現(xiàn)擴增，導致FGF19-FGFR4信號通路被異常激活。在小鼠模型中，過度表達FGF19會導致肝癌的產(chǎn)生。因此，F(xiàn)GF19-FGFR4信號通路被認為是一個治療HCC的潛在靶點。
FGF19/FGFR4信號通路
H3B-6527是H3 Biomedicine公司開發(fā)的一種可口服的、有選擇性的FGFR4強力抑制劑。在多種臨床前模型的研究中，H3B-6527能夠使FGF19-FGFR4信號通路異常激活的腫瘤出現(xiàn)持續(xù)性萎縮。在臨床試驗中，研究人員將使用一個伴隨診斷檢測來找出FGF19-FGFR4通路活性異常的HCC患者，并且在這一患者群中檢測H3B-6527的安全性和療效。
“H3B-6527獲得孤兒藥資格讓H3公司向將這一創(chuàng)新療法帶給HCC患者的目標邁進了一大步，”H3 Biomedicine公司的總裁兼CEO Markus Warmuth博士說：“我們在靶向FGFR4方面的研究進展為未來的臨床研究打下了一個堅實的基礎。我們期待在肝癌患者中進一步研究H3B-6527對他們的影響。我們承諾將繼續(xù)推進這一臨床項目，為患者帶來臨床方面的裨益。”
